FDA одобрило препарат для пациентов с холестатическим зудом

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило пероральный раствор Ливмарли™ (мараликсибат) для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алажилля в возрасте от 1 года и старше.

Как отмечает Еmpr, Ливмарли — обратимый ингибитор транспортера желчных кислот подвздошной кишки. Он уменьшает реабсорбцию желчных кислот (в первую очередь солевых форм) в подвздошной кишке.

Основания для одобрения

Одобрение было основано на данных фазы 2b исследования ICONIC (идентификатор ClinicalTrials.gov: NCT02160782), а также на данных, поддерживающих исследования за 5 лет.

В исследовании ICONIC оценивалась эффективность и безопасность мараликсибата в дозе 380 мкг/кг один раз в день у пациентов в возрасте от 1 до 18 лет с синдромом Аладжиля. После 18 недель лечения мараликсибатом пациенты были случайным образом распределены для приема либо мараликсибата (n = 13), либо плацебо (n = 16) в течение 4 недель. После рандомизированного периода отмены все пациенты получали мараликсибат еще 26 недель.

Лечение мараликсибатом привело к статистически значимому уменьшению кожного зуда, что было измерено с помощью инструмента Itch Reported Outcome Instrument. В среднем у пациентов, получавших Мараликсибат в течение 22 недель, сохранялось уменьшение зуда, тогда как у пациентов, которые прекратили лечение после 18 недели и получали плацебо, к 22 неделе вернулись к исходным показателям зуда. При этом группы имели аналогичные средние оценки зуда к 28 неделе.

Наиболее частые побочные реакции, о которых сообщалось при приеме мараликсибата, включали диарею, боль в животе, рвоту, дефицит жирорастворимых витаминов, аномалии печеночных тестов, желудочно-кишечные кровотечения и переломы костей.

Дозировка препарата

Пероральный раствор Ливмарли поставляется во флаконах объемом 30 мл; каждый мл содержит 9,5 мг Мараликсибата.

«МП» также писала, что FDA утвердило новый препарат для лечения рака.