Найдено лекарство, которое блокирует ген опасного заболевания

Боковой амиотрофический склероз (БАС) вызывает ген Sod. Ученые создали уникальный препарат тоферсен, который может блокировать его

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — прогрессирующее нервное заболевание, которое приводит к параличу мышц и последующей их атрофии. Для облегчения симптомов или замедления развития заболевания используются специальные препараты. Однако новое лекарство позволяет блокировать ген опасного недуга, что позволяет победить его.

Ученые провели исследование с участием 108 пациентов с различной тяжестью заболевания. Они обнаружили тоферсен в дефектном гене, который вызывает около 2% всех случаев заболевания. И предложили пациентам применять этот препарат в течение шести месяца.

Как оказалось, принятие тоферсена позволило уменьшить ген Sod1 и уровень нейрофиламентного белка.Это позволяет замедлить прогрессирование заболевания на поздних стадиях исследования.

На данный момент препарат находится на рассмотрении Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Но уже сейчас Великобритания запросила лекарство для использования, после того, как оно будет одобрено ведущими неврологами.

Результаты исследования были опубликованы в журнале New England Journal of Medicine (Медицинский журнал Новой Англии).

Читайте также: Аспирин может вдвое снизить смертность от рака