NICE не рекомендует Vyndaqel для лечения сердечных заболеваний

Препарат Vyndaqel производства компании Pfizer был отклонен Национальным институтом здравоохранения и медицинского обслуживания Великобритании (NICE) в качестве средства для лечения редкого сердечного заболевания – транстиретин-амилоидоза с кардиомиопатией (ATTR-CM).

Окончательная публикация руководства появилась после апелляции против более ранних рекомендаций Pfizer, Cardiomyopathy UK и Британского общества сердечной недостаточности, говорится в заявлении NICE.

Проблематика

В Великобритании около 800 человек живут с ATTR-CM, редким, недостаточно диагностированным и опасным для жизни заболеванием, характеризующимся накоплением аномальных отложений неправильно свернутого белка, называемого амилоидом, в сердце.

После постановки диагноза средняя продолжительность жизни пациентов с ATTR-CM, в зависимости от подтипа, составляет примерно от двух до 3,5 лет.

NICE заявил, что оценки рентабельности для препарата Vyndaqel выше, чем то, что обычно считается приемлемым использованием ресурсов NHS. При этом агентство добавило, что недостаточно доказательств того, что рекомендация препарата Pfizer сократит задержки в постановке диагноза, с дальнейшей неопределенностью в отношении долгосрочной пользы Vyndaqel после прекращения лечения.

В феврале 2020 г. препарат Vyndaqel (Виндакель) стал первым препаратом, одобренным в Европе для лечения ATTR-CM.

Тогда Европейская комиссия основала это одобрение на результатах исследования фазы III ATTR-ACT, первого и единственного завершенного глобального клинического исследования по изучению фармакологической терапии для лечения ATTR-CM. В исследовании было показано, что препарат снижает иерархическую комбинацию смертности от всех причин и частоты госпитализаций, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, по сравнению с плацебо.

В ответ на окончательные указания NICE компания Pfizer заявила в своем заявлении, что крайне разочарована тем, что NICE FAD не рекомендует Vyndaqel для компенсации.

Комментарии

Как единственный разрешенный метод лечения этого заболевания, Pfizer твердо убежден в том, что стандартная компенсация Vyndaqel (Виндакеля) удовлетворит важную неудовлетворенную потребность пациентов в Великобритании.
При этом NICE решила не поддерживать апелляционные вопросы, представленные Cardiomyopathy UK и Британским обществом сердечной недостаточности.

«Мы считаем, что оценки ценностей и клинические выводы, подробно изложенные в отчете, не соответствуют консенсусу клинических экспертов в этой области. На протяжении всего этого представления Pfizer тесно сотрудничала с NHS England и NICE. Мы по-прежнему твердо хотим найти решение и как можно быстрее сделать это важное лекарство доступным для пациентов из Великобритании», – добавили в компании.

«МП» также писала, что при засыпании после 12 ночи риск сердечно-сосудистых заболеваний повышается на 25%.