FDA схвалило препарат Nexviazyme для лікування хвороби Помпе

Згідно з інформацією FDA, Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) 6. серпня 2021 р. схвалило до використання препарат Nexviazyme (авальглюкозідаза альфа – ngpt) для внутрішньовенної інфузії виробництва корпорації Genzyme – дочірньої компанії Sanofi.

Цей препарат рекомендований для лікування хворих з пізнім початком хвороби Помпе у віці від 1 року і старше.

Згідно з повідомленням Fiercepharma, пацієнти з хворобою Помпе мають генетичний дефіцит або дисфункцію ферменту кислої альфа-глюкозидази (GAA), що викликає накопичення глікогену в скелетних і серцевих м’язах. Глікоген, який є представляє собою збережену форму глюкози, зазвичай розпадається, щоб вивільнити глюкозу в кров, живлячи клітини. Однак у пацієнтів з Помпе цей надлишок глікогену може викликати м’язову слабкість і навіть передчасну смерть від дихальної або серцевої недостатності.

Як наголошується в повідомленні команії Sanofi, препарат Nexviazyme. це замісна ферментна терапія (ФЗТ), спеціально розроблена для дії на рецептор манозо-6-фосфату (M6P) – ключовий шлях клітинного поглинання ферментної замісної терапії при хворобі Помпе. У клінічних випробуваннях було показано, що Nexviazyme покращує респіраторну функцію пацієнтів і покращує їх здатність ходити пішки.

Ключовою вторинною кінцевою точкою дослідження була функціональна витривалість за допомогою тесту 6-хвилинної ходьби (6MWT). У порівнянні з вихідним рівнем, пацієнти, які отримували Nexviazyme, пройшли на 32,2 метри дальше (SE = 9,9) на 49-му тижні. При цьому пацієнти, які отримували Nexviazyme, пройшли на 30 метрів далі (95% ДІ, 1,33, 58,69), ніж пацієнти, які отримували альфа альфа на 49-му тижні.

Компанія заявила, що в клінічних дослідженнях Nexviazyme, зі свого боку, допоміг поліпшити як функцію дихання, так і відстань ходьби у пацієнтів з пізнім початком захворювання.

Детальну інформацію можна читати за такими посиланнями, як:

• https://search.usa.gov/search?query=Nexviazyme+&affiliate=fda1
• https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-08-06-17-42-21-2276588
• https://www.fiercepharma.com/pharma/sanofi-notches-another-pompe-nod-fda-blessing-for-enzyme-replacement-therapy-nexviazyme