Знайдено ліки, які блокують ген небезпечного захворювання
Бічний аміотрофічний склероз (БАС) викликає ген Sod. Вчені створили унікальний препарат тоферсен, який може його блокувати
Бічний аміотрофічний склероз (БАС) — прогресивне нервове захворювання, яке призводить до паралічу м'язів і подальшої їх атрофії. Для полегшення симптомів чи уповільнення розвитку захворювання використовуються спеціальні препарати. Однак нові ліки дозволяють блокувати ген небезпечної недуги, що дозволяє перемогти її.
Вчені провели дослідження за участю 108 пацієнтів із різною тяжкістю захворювання. Вони виявили тоферсен у дефектному гені, який спричиняє близько 2% усіх випадків захворювання. І запропонували пацієнтам застосовувати цей препарат протягом шести місяців.
Як виявилося, прийняття тоферсену дозволило зменшити ген Sod1 і рівень нейрофіламентного білка. Це дозволяє сповільнити прогрес захворювання на пізніх стадіях дослідження.
На даний момент препарат знаходиться на розгляді Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США. Але вже зараз Великобританія запросила ліки для використання після того, як вони будуть схвалені провідними неврологами.
Результати дослідження були опубліковані у журналі New England Journal of Medicine (Медичний журнал Нової Англії).
Читайте також: Аспірин може вдвічі знизити смертність від раку