FDA схвалило препарат для пацієнтів з холестатичним свербежем

Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) схвалило пероральний розчин Лівмарлі™ (мараліксібат) для лікування холестатичного свербежу у пацієнтів з синдромом Алажілля у віці від 1 року і старше.

Як зазначає Еmpr, Лівмарлі - оборотний інгібітор транспортера жовчних кислот, який зменшує реабсорбцію жовчних кислот (перш за все сольових форм) в клубовій кишці.

Підстави для схвалення

Схвалення було засновано на даних фази 2b дослідження ICONIC, а також на даних підтримуючих досліджень за 5 років.

У дослідженні ICONIC оцінювалася ефективність і безпека мараліксібату в дозі 380 мкг/кг один раз в день у пацієнтів у віці від 1 до 18 років з синдромом Аладжіля. Після 18 тижнів лікування мараліксібатом пацієнти були випадковим чином розподілені для прийому або мараліксібату (n = 13), або плацебо (n = 16) протягом 4 тижнів. Після рандомізованого періоду всі пацієнти отримували мараліксібат ще 26 тижнів.

Лікування мараліксібатом призвело до статистично значимого зменшення свербежу, що було виміряно за допомогою інструменту Itch Reported Outcome Instrument. В середньому у пацієнтів, які отримували мараліксібат протягом 22 тижнів, свербіж зменшився. При цьому пацієнти, які припинили лікування після 18 тижня й отримували плацебо, до 22 тижня повернулися до вихідних показників свербіння. При цьому групи мали аналогічні середні оцінки рівня свербежу до 28 тижня.

Найбільш часті побічні реакції, про які повідомляється при прийомі мараліксібату, включали: діарею, біль в животі, блювоту, дефіцит жиророзчинних вітамінів, аномалії печінкових тестів, шлунково-кишкові кровотечі та переломи кісток.

Дозування препарату

Пероральний розчин Лівмарлі поставляється у флаконах об'ємом 30 мл; кожен мл містить 9,5 мг Мараліксібата.

«МП» також писала, що FDA затвердив новий препарат для лікування раку.